Gene editing
브로드 연구소와 하버드, 단일 프라임 에디팅 시스템 개발로 희귀질환 치료 가능성 제시
2025년 11월, 브로드 연구소와 하버드 대학 연구진은 단일 프라임 에디팅 전략을 개발하여 약 30%의 희귀질환 공통 원인을 표적으로 삼는 유전자 편집 치료법을 제시하였다. 이 기술은 다양한 유전적 돌연변이를 가진 환자들에게 맞춤형 치료 접근을 가능하게 하여, 희귀질환 치료 접근성을 크게 향상시킬 전망이다. (2025년 11월 19일) 원문보기
데이비드 리우 박사, 맞춤형 유전자 편집 치료로 희귀 질환 아기 치료 성공
2025년 11월, 유전자 편집 선구자인 데이비드 리우 박사 팀은 단 7개월 만에 희귀 유전 질환을 가진 아기 KJ Muldoon을 위한 맞춤형 유전자 편집 치료제를 개발하여 성공적으로 치료하였다. 리우 박사는 이와 같은 프로그래머블 유전자 편집 도구(베이스 에디터, 프라임 에디터)를 활용하면 수천 가지 희귀 질환 환자들을 하나의 치료 커뮤니티로 묶어 다중 질환에 대응할 수 있다고 설명하였다. 향후 이러한 치료법은 질병 예방 단계로도 확장될 것으로 기대된다. (2025년 11월 18일) 원문보기
FDA, 인간 유전체 편집 포함 유전자 치료 제품에 대한 최종 가이드라인 발표
최근 FDA는 인간 유전체 편집 기술을 포함하는 유전자 치료 제품에 관한 최종 가이드라인을 발표하였다. 이는 유전자 편집 치료제의 임상 개발과 규제 승인에 중요한 이정표가 되며, 안전성과 효능을 확보하는 데 기여할 전망이다. 원문보기
크리스퍼(CRISPR) 기술 발전과 새로운 시스템 발견
2025년 3월, 펜실베니아 주립대 연구진은 박테리아 내 고대 바이러스 DNA가 새로운 바이러스 위협에 대응하는 방어 메커니즘임을 밝혀냈다. 또한, 여러 연구팀이 기존 CRISPR-Cas 시스템을 보완하는 새로운 CRISPR-Cas 시스템들을 발견하여 유전자 편집 및 DNA 조작 도구의 기능을 확장하였다. 이로써 유전자 편집 기술의 정밀도와 다양성이 크게 향상될 것으로 기대된다. (2025년 3월 13일) 원문보기
크리스퍼 기반 폐암 치료 혁신: NRF2 유전자 비활성화로 항암제 내성 극복
ChristianaCare 유전자 편집 연구소는 CRISPR 기술을 이용해 폐암에서 항암제 내성을 유발하는 NRF2 유전자를 비활성화함으로써 내성 문제를 극복하는 데 성공하였다. 이 연구는 난치성 암 치료에 새로운 전환점을 마련하며, 약물 내성 극복을 위한 유전자 편집의 잠재력을 보여준다. 원문보기
호주, 유전자 편집 식품 규제 완화로 농축산업 혁신 기대
호주의 유전자 기술 규제 기관인 Office of the Gene Technology Regulator는 유전자 편집을 통해 질병 감수성 유전자를 끄는 등 전통 육종보다 수십 년 빠른 동식물 개량을 허용하는 규제 완화를 시행하였다. 이에 따라 유전자 편집된 생선과 가축이 식품 생산에 도입되어 농축산업 혁신과 식품 공급 안정화에 기여할 전망이다. (2025년 9월) 원문보기
유전자 편집 치료제의 맞춤형 승인 경로 제안
2025년 11월, 유전자 편집 치료제의 임상 시험이 특정 돌연변이 하나에만 집중하는 한계를 극복하기 위해, 동일 임상 증후군을 가진 환자군에 대해 각기 다른 맞춤형 유전자 편집제를 온디맨드로 승인하는 방안이 제안되었다. 이는 희귀질환 환자들에게 보다 신속하고 광범위한 치료 접근을 가능하게 하는 혁신적인 규제 전략이다. 원문보기
Avance Biosciences, 유전자 및 세포 치료 개발 위한 차세대 시퀀싱(NGS) 센터 운영
Avance Biosciences는 생물학적 제제, 유전자 및 세포 치료제 개발을 지원하는 규제 준수 차세대 시퀀싱(NGS) 센터를 운영하며, 전임상 쥐 조직 내 유전자 편집 효율을 정밀하게 측정하는 워크플로우를 제공한다. 이는 IND(임상시험계획) 승인 준비에 필수적인 데이터 품질 확보에 기여한다. 원문보기
요약하면, 2025년 하반기 유전자 편집 분야에서는 브로드 연구소와 하버드의 단일 프라임 에디팅 시스템 개발, 데이비드 리우 박사의 맞춤형 희귀질환 치료 성공, FDA의 인간 유전체 편집 가이드라인 발표, CRISPR 시스템의 새로운 발견과 암 치료 내성 극복 연구, 그리고 규제 완화와 맞춤형 승인 경로 제안 등 다방면에서 획기적인 기술 발전과 임상 적용 확대가 이루어지고 있습니다. 이로써 희귀질환 및 난치성 암 치료, 농축산업 혁신 등 다양한 분야에서 유전자 편집 기술의 실용화와 상용화가 가속화되고 있습니다.
2025-11-20 by AIBIO