Biotech News 2025Aug31 – 바이오노믹스

FDA가 코로나19 백신 긴급사용승인(EUA)을 특정 고위험군으로 제한하고, CDC 내 백신 정책 갈등으로 인해 CDC 국장 해임과 주요 간부들의 사퇴가 이어지며 백신 정책 불확실성이 심화됐다. 이와 함께 미국 내 제약사들의 가격 정책과 규제 환경 변화, 바이오텍 업계의 구조조정 및 임직원 감축 소식이 잇따랐다. 중국 바이오 투자 확대와 미국-유럽 무역관세 15% 확정 등 글로벌 공급망 변화도 주요 이슈다.

중국 난징에 기반을 두고 CAR-T치료제를 개발 출시한 Legend Biotech (LEGN)는 2분기 매출이 예상치를 상회했으나 주당순손실 확대를 보고했다. 기관투자자들의 지분 확대가 이어지며, 애널리스트들은 목표주가를 상향 조정했다. 2025-08-27, score: 9, 원문

FDA 승인을 받은 CAR-T 치료제 출시 바이오텍 기업 리스트

1. 노바티스 (Novartis) – 치료제: 킴리아 (Kymriah, Tisagenlecleucel)는 2017년 8월 세계 최초로 FDA 승인을 받은 CAR-T 치료제이다. 펜실베이니아 대학교와 공동 개발하였으며, 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 한다.

2. 카이트 파마 (Kite Pharma) / 길리어드 사이언스 (Gilead Sciences)의 CAR-T 치료제 예스카타 (Yescarta, Axicabtagene Ciloleucel) & 테카르투스 (Tecartus, Brexucabtagene Autoleucel)는 2017년 10월 FDA 승인을 받았다. 카이트 파마는 예스카타 승인 직전인 2017년 8월, 거대 제약사 길리어드 사이언스에 인수되었다. 예스카타는 특정 유형의 거대 B세포 림프종 치료제로 허가받았으며, 테카르투스는 이후 외투세포 림프종(MCL) 및 성인 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제로 승인받았다.

3. 주노 테라퓨틱스 (Juno Therapeutics) / 브리스톨 마이어스 스퀴브 (Bristol Myers Squibb)의 브레얀지 (Breyanzi, Lisocabtagene Maraleucel)는 2021년 2월 FDA 승인 받았다. 주노 테라퓨틱스는 CAR-T 개발 초기 선두주자였으나, 이후 셀진(Celgene)에 인수되었고, 셀진이 다시 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)에 인수되면서 BMS가 최종적으로 허가를 받았다. 특정 유형의 거대 B세포 림프종 치료에 사용된다.

4. 블루버드 바이오 (bluebird bio) & 2세븐티 바이오 (2seventy bio) / 브리스톨 마이어스 스퀴브 (Bristol Myers Squibb)의 아베크마 (Abecma, Idecabtagene Vicleucel)는 2021년 3월 승인 받았으며, 블루버드 바이오가 BMS와 공동으로 개발한 최초의 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 치료제이다. 이후 블루버드의 항암제 파이프라인이 2세븐티 바이오로 분사되었고, 최근 BMS가 2세븐티 바이오를 인수하며 아베크마에 대한 전체 권리를 확보했다. 다발성 골수종 치료에 사용된다.

5. 레전드 바이오텍 (Legend Biotech) / 존슨앤드존슨 (Johnson & Johnson)의 카빅티 (Carvykti, Ciltacabtagene Autoleucel)은 2022년2월 승인 받았다. 중국 기반의 바이오텍인 레전드 바이오텍이 개발하여 존슨앤드존슨의 자회사인 얀센(Janssen)과 파트너십을 통해 상업화에 성공했다. 아베크마와 같이 BCMA를 표적으로 하는 다발성 골수종 치료제다.

6. 오톨루스 테라퓨틱스 (Autolus Therapeutics)의 아우카칠 (Aucatzyl, Obecabtagene Autoleucel)은 2024년 11월 12일 FDA 승인 완료되었다. 오톨루스 테라퓨틱스는 영국에 본사를 둔 바이오텍으로, 재발성/불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 성인 환자를 대상으로 CAR-T 치료제를 허가받았다.

IO Biotech (IOBT)는 3상 임상에서 진행성 흑색종 환자 대상 무진행 생존기간 개선 효과를 보였으나 통계적 유의성은 근소하게 미달했다. FDA와 추가 논의를 계획 중이며, 2025년 하반기 추가 임상 결과 발표를 앞두고 있다. 2025-08-14, score: 8, 원문

Stoke Therapeutics (STOK)는 드라벳 증후군 치료제 Zorevunersen의 3상 임상 진입을 준비 중이며, FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았다. 2025년 1분기 매출 급증에도 불구하고 순손실을 기록했다. 2025-05-02, score: 7, 원문

Viking Therapeutics (VKTX)는 GLP-1 및 GIP 이중 작용제 후보물질 VK2735가 만성 염증성 피부질환 치료 가능성을 시사하는 연구 결과로 주가가 상승했다. 2025-08-29, score: 6, 원문

YD Bio Limited (YDES)는 SPAC 합병을 완료하고 나스닥에 상장했다. DNA 메틸화 기반 암 조기 진단과 안과 치료제 개발에 주력하며, 2027년 임상시험 개시를 목표로 한다. 2025-08-29, score: 6, 원문

ImmunityBio (IBRX)는 교모세포종 및 림프종 대상 임상에서 100% 질병 조절률을 보고하며, IL-15 슈퍼아고니스트 치료제 Anktiva의 임상 개발을 가속화 중이다. 2025-08-28, score: 5, 원문

Mesoblast Limited는 FDA 승인 받은 줄기세포 치료제 Ryoncil®의 상업적 출시를 성공적으로 진행 중이며, 적응증 확대를 위한 임상시험도 활발하다. 2025-08-29, score: 5, 원문

Beam Therapeutics (BEAM)는 베이스 에디팅 기술 기반 유전자 치료제 개발에 집중하며, 최근 주가가 소폭 하락했으나 ARK Invest의 대규모 매수로 관심을 받고 있다. 2025-08-28, score: 5, 원문

Telomir Pharmaceuticals (TELO)는 노화 및 희귀질환 치료제 Telomir-1의 전임상 결과를 발표하였고, 2026년 임상 진입이 목표이다. 2025-08-28, score: 4, 원문

Telomir-1은 미국의 바이오테크 기업 텔로미르 파마슈티컬스가 개발 중인 경구용 저분자 화합물 신약 후보물질이다. 세포 내 철과 구리 이온의 불균형은 유해한 활성산소(ROS)를 생성하는 ‘펜톤 반응’을 촉진하며, 노화와 암 발생에 관여하는 중요한 효소 그룹(예: 히스톤 탈메틸화 효소) 중 다수는 작동을 위해 **철(Fe²⁺) 이온을 필수 보조인자(cofactor)**로 사용여 DNA, 단백질, 미토콘드리아에 손상을 입히고 세포 노화를 가속화한다. Telomir-1은 이 금속 이온들을 격리함으로써 산화 스트레스를 근본적으로 억제한다. 이 약물은 세포 노화의 근본적인 원인을 표적으로 하여 노화를 역전시키고, 암을 포함한 다양한 연령 관련 질환을 치료하는 것을 목표로 한다. 현재는 전임상(preclinical) 단계에 있다.

by AiBio and edited by WH.