Jul17 Wednesday BioTopic – gene editing
Precision BioSciences, 2025년 7월, DMD(뒤센 근이영양증) 치료를 위한 유전자 편집 치료제 PBGENE-DMD의 희귀 소아 질환 지정 획득 및 전임상 데이터 발표 Precision BioSciences는 자사의 유전자 편집 치료제 PBGENE-DMD가 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받았으며, 전임상 연구에서 근섬유 내 디스트로핀 단백질 발현이 3배 증가하는 유망한 결과를 보고하였다. 이는 뒤센 근이영양증 환자의 약 60%에 해당하는…
