Gene editing

[주간 기술진보]
최근 유전자 편집 분야에서는 FDA 승인에 따른 임상 시험 개시, DNA 절단 없이 유전자를 활성화하는 신기술, 화학생물학 기반 정밀 편집 도구 개발, 온도 및 빛을 이용한 체내 유전자 편집 제어 기술 등 다양한 혁신이 이어지고 있다. 한편, 임상 현장에서 발생한 안전성 문제로 인해 유전자 편집 치료의 신중한 접근과 규제 강화 필요성도 커지고 있다. 기술 발전과 안전성 확보가 동시에 중요한 과제로 부상하는 상황이다.

GenEditBio, FDA로부터 체내 유전자 편집 임상 1/2상 시험 승인 획득
미국 식품의약국(FDA)은 2026년 1월, GenEditBio가 개발한 체내(in vivo) 유전자 편집 프로그램의 임상 1/2상 시험인 CLARITY 시험 개시를 승인했다. 이로써 GenEditBio는 체내 유전자 편집 치료제 개발에 본격 착수할 수 있게 됐다. 원문보기

비절단 CRISPR 기술로 유전자 활성화 혁신, 태아 혈액 유전자 재활성화 가능성 제시
2024년 6월 15일, 연구진은 DNA를 절단하지 않고 유전자를 켜는 새로운 CRISPR 기술을 발표했다. 이 기술은 DNA에 붙은 화학적 표식을 제거해 유전자의 발현을 재개하는 방식으로, 기존 절단 기반 편집보다 안전성이 높다. 특히 겸상적혈구빈혈증 치료를 위해 태아 혈액 유전자를 재활성화하는 데 활용 가능성이 크다. 원문보기

화학생물학 기반 정밀 유전자 편집 도구 개발, UCSD Alexis Komor 교수 주도
2025년 젊은 혁신가 상 수상자인 Alexis Komor 교수는 캘리포니아 대학교 샌디에이고(UCSD)에서 화학생물학을 활용한 정밀 유전자 편집 기술 개발을 이끌고 있다. 이 연구는 기존 CRISPR 기술의 한계를 극복하고 더욱 정확한 유전자 교정 방법을 제공하는 데 기여하고 있다. 원문보기

온도 조절 기반 유전자 편집법 개발, 질병 매개 곤충 개체 수 조절 기대
텍사스 대학교 휴스턴 보건과학센터(UTHealth) 연구진은 온도 조절을 이용해 유전자 편집을 수행하는 혁신적 기법을 개발했다. 이 방법은 멸균 곤충 개체군을 유전적으로 조작하는 데 적용 가능하며, 질병 매개 곤충의 개체 수 조절 및 질병 확산 방지에 기여할 전망이다. 원문보기

근적외선(NIR) 빛으로 제어하는 CRISPR 시스템 개발, 체내 정밀 유전자 조절 가능
2026년 1월, 하버드 대학 첨단 생의학 영상 및 광학 센터와 뉴욕주립대 RNA 연구소 공동 연구팀은 근적외선 빛에 의해 활성화되는 CRISPR-dCas9/Cas9 시스템을 개발했다. 이 시스템은 화학적으로 분해 가능한 라파마이신 이합체를 이용해 체내 깊은 조직에서도 빛으로 유전자 편집을 정밀하고 신속하게 조절할 수 있다. 이는 내부 장기 및 종양의 원격 제어 유전자 편집에 획기적인 진전이다. 원문보기

ARK Invest, 유전자 편집 및 염기 교정 기술에 대규모 투자 확대
2026년 1월, 투자회사 ARK Invest는 Beam Therapeutics의 염기 교정(base-editing) 기술에 약 54억 달러 규모의 주식을 매입하며 유전자 편집 분야에 대한 공격적인 투자를 이어갔다. 또한 Intellia Therapeutics와 Pacific Biosciences 등 유전자 편집 및 염기서열 분석 관련 기업에 대한 지분도 확대해 질병 유발 돌연변이 교정 기술에 대한 기대감을 반영했다. 원문보기

CRISPR 임상 시험 중 환자 사망 사건 발생, 유전자 편집 안전성 문제 부각
2026년 1월, 한 CRISPR 임상 시험에서 환자 사망 사건이 발생해 유전자 편집 연구가 일시 중단됐다. 이 사건은 유전자 치료의 안전성에 대한 중요한 경고로 작용하며, 향후 유전자 편집 기술 임상 적용에 있어 보다 엄격한 안전성 평가와 규제 강화가 필요함을 시사한다. 원문보기

by GPT-4.1m, edited by Gemini 2.5p