Gene editing
[주간 기술진보]
2026년 초 유전자 편집 분야에서는 정밀 유전자 편집 효율 측정과 인체 내 전달(in vivo delivery) 기술 개발에 대한 관심이 집중되고 있다. Avance Biosciences와 Beam Therapeutics가 각각 정밀 분석 기술과 희귀질환 치료제 개발에 주력하는 가운데, Editas Medicine은 임상 1/2상 부진으로 개발 중단을 결정했다. 한편, CRISPR-Cas9 기술의 DNA 손상 및 세포 독성 문제와 AI와의 융합에 따른 혁신 가능성이 부각되고 있으며, 중국 과학자 허지안쿠이는 유전자 편집 아기 탄생 이후 알츠하이머 치료 연구에 도전하고 있다. 미국 FDA는 인간 유전체 편집 치료제에 대한 최종 규제 가이드라인을 발표해 임상 개발 환경을 정비했다. 이 같은 동향은 유전자 편집 기술의 임상 적용과 상용화에 중요한 이정표가 되고 있다.
Avance Biosciences, 정밀 유전자 편집 효율 측정 및 혈액질환 유전자 치료 상용화 지원 발표
Avance Biosciences는 최근 자사의 NGS(Next-Generation Sequencing, 차세대 염기서열 분석) 센터를 통해 생물학적 제제, 유전자 및 세포 치료제 개발에 필요한 규제 준수 워크플로우와 고품질 데이터를 제공한다고 밝혔다. 특히 한 바이오텍 회사가 전임상 쥐 조직 내 유전자 편집 효율을 정밀하게 측정하는 데 이 시스템을 활용했으며, 이는 IND(Investigational New Drug, 임상시험계획) 승인 지원에 중요한 역할을 했다. 아울러 세계 최초로 혈액 질환을 치료하는 유전자 편집 치료제가 영국에서 수백 명의 환자에게 제공될 예정임을 공개했다. (2026년 1월) 원문보기
Beam Therapeutics, 희귀질환 대상 인체 내 유전자 편집 치료제 개발 가속화
Beam Therapeutics는 2026년 1월 11일 발표에서 알파-1 항트립신 결핍증(Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD) 치료 후보물질 BEAM-302의 가속 승인 신청을 위해 FDA와 1년간 바이오마커 평가를 진행하기로 합의했다고 밝혔다. 또한, 겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD) 치료를 위한 베이스 에디팅 세포 치료제인 ristoglogene autogetemcel(risto-cel)과 함께, 차세대 SCD 치료제 개발에 있어 인체 내 직접 전달(in vivo delivery) 방식을 우선 추진할 계획임을 밝혔다. 이와 함께 희귀질환인 글리코겐 저장병 Ia형(Glycogen Storage Disease Type Ia, GSDIa) 치료 후보 BEAM-301에 대해 FDA와 규제 유연성 논의를 준비 중이다. (2026년 1월) 원문보기
Editas Medicine, 선도 CRISPR 유전자 편집 치료제 임상 부진으로 개발 중단 및 매각 추진
Editas Medicine은 2026년 1월 초, 선천성 안질환 치료를 위한 주력 CRISPR 유전자 편집 임상 1/2상 프로그램이 기대에 미치지 못하는 결과를 보여 개발을 중단하고 해당 후보물질 매각을 추진한다고 발표했다. 이번 결정은 유전자 편집 치료제 개발 과정에서 임상 성과가 여전히 큰 도전임을 보여준다. 원문보기
CRISPR-Cas9 유전자 편집, DNA 손상 및 세포 독성 문제 제기
IRB Barcelona 연구진은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 과정에서 DNA 양 가닥 절단이 p53 반응을 유발해 세포 독성과 유전체 불안정을 초래할 수 있음을 보고했다. 또한, 『Nature』지에서는 CRISPR-Cas9 기반 유전자 치료가 큰 잠재력을 지니지만, 표적 부위의 DNA 손상으로 인한 안전성 우려가 존재한다고 지적했다. 이는 유전자 편집 기술의 임상 적용에 있어 안전성 확보가 필수임을 강조한다. (2026년 1월) 원문보기
원문보기
AI와 유전자 편집의 융합, 생명공학 혁신 가속화 전망
최근 보고서에 따르면 인공지능(AI) 기술과 유전자 편집 기술의 결합이 생명공학 분야의 고속 성장에 기여할 전망이다. AI는 유전자 편집 도구의 정확한 표적 위치 선정과 효율성 향상에 도움을 주며, 이를 통해 농업 문제 해결, 멸종 위기 종 보존, 유전 질환 치료 등 다양한 분야에서 혁신적 진전을 가능하게 한다. (2026년 초) 원문보기
중국 과학자 허지안쿠이, 세계 최초 유전자 편집 아기 탄생 이후 알츠하이머 치료 연구 도전
중국 과학자 허지안쿠이(He Jiankui)는 세계 최초로 유전자 편집 아기를 탄생시킨 인물로, 최근 알츠하이머병 치료를 목표로 유전자 편집 연구를 진행 중임을 밝혔다. 그의 연구는 윤리적 논란과 국제적 비판 속에서도 유전자 편집 기술의 임상 적용 가능성을 보여주고 있다. (2026년) 원문보기
FDA, 인간 유전체 편집 포함 유전자 치료 제품에 대한 최종 가이드라인 발표
미국 식품의약국(FDA)은 최근 인간 유전체 편집을 포함하는 유전자 치료 제품 개발 및 규제에 관한 최종 가이드라인을 발표했다. 이는 유전자 편집 치료제의 임상 개발과 상용화에 명확한 규제 기준을 제시해 안전하고 효과적인 치료제 개발을 촉진할 것으로 기대된다. (2026년) 원문보기
by GPT-4.1m, edited by Gemini 2.5p